Klinische und molekulare Hämostaseologie

Wir möchten Ihnen hier einen kleinen Einblick in unsere Arbeitsgruppe geben. Unser Team beschäftigt sich primär mit aktuellen immunologischen Fragestellungen in der Hämophilie. Neben der Charakterisierung der Hemmkörperentstehung bei Patienten mit einer Hämophilie, entwickeln wir im Labor neue und bessere Behandlungsmethoden für unsere Patienten. Hierfür ist die enge Zusammenarbeit von Medizinern und Naturwissenschaftlern in unserer Arbeitsgruppe entscheidend. Wir sind Teil von mehreren internationalen Forschungsverbünden und an klinischen Studien beteiligt. Die translationale Verzahnung von Forschung, Studien und Klinik verkörpern wir als Team in der Klinischen und molekularen Hämostaseologie der Kinderklinik des Universitätsklinikums in Frankfurt. Unser gemeinsames Ziel ist neben einem vertieften Verständnis der Blutgerinnung und der Immunologie, die Verbesserung von sicheren Therapien für unsere Patienten.

Hintergrund Hämophilie A:
Faktor VIII (FVIII) ist ein Eiweiß (auch Protein genannt), welches für die Blutgerinnung notwendig ist. Patienten die an der Erbkrankheit Hämophilie A leiden, besitzen entweder weniger funktionelle Varianten des FVIII oder das FVIII Protein fehlt vollständig. Die grundlegende Therapie zur Behandlung der Patienten mit Hämophilie A besteht in der Verabreichung des fehlenden FVIII Proteins. Heutzutage liegt die größte Gefahr dieser Therapie in der Bildung von anti-FVIII Antikörpern, die die Funktion des verabreichten FVIII Proteins hemmen und deswegen auch Hemmkörper genannt werden. Darüber hinaus kann es in seltenen Fällen bei vorher gerinnungsgesunden Frauen und Männern zur spontanen Entstehung von Auto-Antikörpern gegen FVIII kommen - eine Erkrankung die als erworbene Hämophilie A bezeichnet wird. In beiden Fällen, angeborene Hämophilie A mit Hemmkörperbildung und erworbene Hämophilie A, spricht man von der Hemmkörperhämophilie. Die Hemmkörper können hauptsächlich bei der angeborenen Hämophilie mit Hemmkörpern durch die tägliche Verabreichung sehr hoher Konzentrationen an FVIII (auch Immuntoleranz-Therapie genannt) mit unterschiedlichem Erfolg beseitigt werden. Bei Patienten in denen diese Toleranzinduktion allerdings nicht gelingt, ist neben einer deutlichen Verminderung der Lebensqualität mit höheren Komplikationsraten zu rechnen.